Новый гель, содержащий ДНК, может помочь людям справиться с крайне редким, но изнурительным заболеванием под названием буллезный эпидермолиз, или синдром бабочки. Об этом сообщается в новом исследовании, опубликованном в журнале Nature Medicine, передает Tengrinews.kz со ссылкой на "Популярную механику".
Синдром бабочки, или буллезный эпидермолиз, – наследственное заболевание, из-за которого кожа становится настолько хрупкой, что может повредиться от малейшего прикосновения, как крылья бабочки.
Заболевание проявляется с ранних лет. У больных детей наблюдаются мутации в гене COL7A1, который кодирует коллаген VII. Коллаген VII – жизненно важный структурный белок, поддерживающий кожу.
Один из способов лечения синдрома бабочки – пересадка стволовых клеток. Однако этот инвазивный метод требует пересадки кожи, что дорого и требует анестезии и госпитализации.
Ученые обратились к генной терапии, чтобы добавить рабочую копию COL7A1 в клетки кожи людей с этим заболеванием. Сначала команда провела испытания на мышах и культивируемых клетках, а затем перешла к клиническим испытаниям.
В исследовании приняли участие 31 ребенок и взрослый, страдающие синдромом бабочки. Лечение проводилось с помощью геля, который наносился на кожу в определенных участках.
Спустя 12 недель 70 процентов ран, обработанных гелем, зажили. Для сравнения: в контрольной группе с плацебо заживление наблюдалось только у 20 процентов участников.
Исследование также не выявило никаких серьезных побочных эффектов.
Теперь ученые собираются обратиться в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, чтобы получить разрешение на лечение гелем.
